Ígéretes áttörés a laborban
A CAQK-peptid különlegessége, hogy szokványos intravénás (IV) infúzióval juttatható be a szervezetbe, és kifejezetten az agysérülés következtében károsodott szövetekhez vonzódik. Ott gátolja a gyulladást és csökkenti a sejtpusztulást, miközben elősegíti a felépülést. A tesztek során a kutatók az állatok sérülése után azonnal beadták a peptidet, amely a sérülés helyén egy, ilyenkor túlszaporodó fehérjéhez kötődött. Az eredmény: kisebb elváltozások, kevesebb idegsejt-pusztulás, gyengébb gyulladásos válasz, valamint jobb viselkedési és memóriaeredmények a kezeletlen egyedekhez képest. Ráadásul semmilyen egyértelmű toxikus mellékhatás nem jelentkezett.
Az út az emberi kísérletekig
A nemzetközi együttműködésben, az Aivocode vállalat és a Spanyol Nemzeti Kutatási Tanács Katalóniai Fejlett Kémiai Intézetének közreműködésével született eredmények az EMBO Molecular Medicine folyóiratban jelentek meg. A kutatók most az amerikai Élelmiszer- és Gyógyszerfelügyelethez (FDA) készülnek beadni engedélykérelmüket, hogy emberi klinikai vizsgálatokat is indíthassanak. Időpontot még nem közöltek, de előny, hogy a CAQK kisméretű peptid, így könnyen, nagy mennyiségben és biztonságosan előállítható, ráadásul kivételesen jól képes áthatolni a szöveteken.
Miért nincs még ma is gyógyszer a fejsérülésre?
A traumás agysérülés (TBI) világszerte komoly egészségügyi gond: minden 100 ezer lakosból évente mintegy 200 főt érint. Jelenleg az orvosok főként azonnali stabilizálásra törekednek, az agyi nyomás csökkentésével és a véráramlás biztosításával. De olyan szer, amely ténylegesen meggátolná az agykárosodás további romlását vagy a másodlagos károsodási folyamatokat, például a gyulladást és a sejthalált, még nem létezik. A kísérleti készítmények egy része ráadásul csak közvetlen agyi injekcióval juttatható be, ami invazív beavatkozás, és komplikációkhoz vezethet.
Az előzmények és a CAQK új szerepe
A mostani fejlemény alapjául egy 2016-ban, a Nature Communications folyóiratban publikált kutatás szolgált, amelyben a CAQK-ot már azonosították, mint a sérült agyszövethez kötődő molekulát. Akkor azonban főleg más hatóanyagok hordozójaként vizsgálták, hogy azokkal együtt juttassák célba a sérült agyterületre. A mostani kutatások viszont azt bizonyítják, hogy maga a CAQK is hatékony terápiás szer lehet.
Hogyan működik a CAQK peptid?
A kísérletek során mérsékelt vagy súlyos traumás agysérülés után az állatok vénájába juttatták a CAQK-ot. Mind az egerekben, mind a sertésekben – amelyek agyszerkezete közelebb áll az emberéhez –, a peptid főként oda koncentrálódott, ahol a sérülés miatt megemelkedett egy speciális cukorfehérje szintje. Ezek alkotják az extracelluláris mátrixot, az agysejtek közötti védő- és ellátórendszert. A kezelés csökkentette a sérülés kiterjedtségét és javította a funkcionális gyógyulást.
Egyszerű, mégis forradalmi vegyület lehet
Mindezt figyelembe véve a CAQK-peptid nemcsak hatékonynak, hanem biztonságosnak és könnyen gyárthatónak is bizonyult. A kutatók szerint egy ilyen rövid, jól szövetátjáró, nem immunogén aminosavlánc valóban megnyithatja az utat az agysérülések első nem invazív, gyógyszeres kezelése felé.
