A bázisszerkesztés új szintje
A klasszikus CRISPR-Cas9 technológiával szemben, amely nagyobb DNS-szakaszokat távolíthat el, a bázisszerkesztők egyetlen génbetűt is képesek megváltoztatni a genetikai kódban. A fejlesztők régóta küzdenek azzal, hogy ezek az eszközök a kívánt helyen szerkesszenek, és ne okozzanak nem várt változásokat a DNS más részein.
A CHANGE-seq-BE módszer lehetővé teszi, hogy a kutatók egyszerre gyorsan, hatékonyan és kevés erőforrással tárják fel, hol történtek ilyen nem kívánt beavatkozások a teljes genom szintjén. Ezzel a fejlesztők könnyebben kiválaszthatják a legprecízebb és leghatékonyabb szerkesztőket kutatási vagy akár terápiás célokra.
Klinikai sikerek és sürgős bevetés
A módszer már bizonyított: az X-HIGM nevű ritka immunhiányos betegség kezelésére készült egyik sürgősségi FDA-kérelemnél sikerült kimutatni, hogy a kiválasztott bázisszerkesztő 95,4%-ban pontosan működött, és nem okozott jelentős mellékhatásokat. Ez a példa jól mutatja, milyen gyorsan lehet a segítségével biztonsági adatokat gyűjteni, és előmozdítani ígéretes génterápiák engedélyezését.
Egyesíti a legjobb módszereket
Korábban a kutatók csak nagyon drága, teljesgenom-szekvenálással tudták feltérképezni a mellékhatásokat, vagy csak előre sejtett helyeken keresték a hibákat – utóbbi viszont nem szűrte ki az összes veszélyt. A CHANGE-seq-BE lényege, hogy először DNS-köröket hoznak létre, majd csak azokat vizsgálják tovább, ahol valóban történt szerkesztés; az így célzott szekvenálás ötödannyi nyersanyagot igényel, mint a régi módszerek, miközben maga az eljárás is érzékenyebb.
Mindezek dacára a CHANGE-seq-BE egyaránt alkalmas mindkét fő bázisszerkesztő típus – az adenin- és a citozinbázis-szerkesztők – vizsgálatára is. Az eljárás gyors adaptálhatósága miatt már most több klinikai kutatásban, kórházakban is alkalmazzák világszerte, hatékonyság- és biztonságtesztelő eszközként.
Következésképpen
Az új módszer megjelenése olyan áttörést jelent az orvosi génszerkesztésben, amely minden eddiginél gyorsabbá, megbízhatóbbá és olcsóbbá teszi a bázisszerkesztés ellenőrzését. A remény az, hogy ez az eljárás még több precíz, személyre szabott génterápiás kezelés előtt nyit utat, eljuttatva a terápiát a rászoruló betegekhez – mindezt nagyobb biztonsággal, mint valaha.
