Egy alattomos fehérje láncreakció
A legfrissebb kutatások szerint a Parkinson-kór során a toxikus fehérjék felgyülemlése akadályozza az agysejtek energiatermeléséért felelős mitokondriumok működését. Az alfa-szinuklein nevű fehérje rendellenesen kötődik a ClpP enzimekhez, amelyek normális esetben az agysejtek egészségét őrzik. Más szóval ez az interakció megbénítja a sejtek energiaellátását, végül idegsejtpusztulást okoz. Ezzel szemben még a legelterjedtebb kezelések is csak átmenetileg enyhítik a tüneteket, és idővel a hatásuk elhalványul.
Új támadáspont: az okokat célozzák
A Case Western Reserve Egyetem kutatói egy évekig tartó kísérletsorozatban fejlesztették ki a CS2 nevű vegyületet, amely képes blokkolni az alfa-szinuklein és a ClpP közötti kóros kapcsolatot. Ez a vegyület csapdaként viselkedik: eltéríti az alfa-szinukleint, így az nem tudja károsítani az energiatermelő mitokondriumokat. Továbbra is vizsgálják, de laboratóriumi körülmények között, emberi sejttenyészetekben és egérkísérletekben a CS2 már bizonyította: csökkenti az agyi gyulladást, javítja a mozgásos és kognitív funkciókat.
Klinikai alkalmazás küszöbén
A kutatócsoport következő lépésként azt tervezi, hogy a CS2-t továbbfejlesztik, tesztelik annak biztonságosságát és hatékonyságát, illetve megkeresik azokat a biomarkereket, amelyek segíthetnek a terápia személyre szabásában. Reményeik szerint néhány éven belül elindulhatnak az első emberi klinikai vizsgálatok, azért, hogy a Parkinson-kór kezelése ne csupán a tünetek enyhítésére, hanem a kiváltó ok megszüntetésére is képes legyen.
