Úttörő kísérlet a glaukóma ellen
A terápia lényege, hogy három speciális gén fehérjéi elősegíthetik az idegsejtek regenerációját a látóidegben, amely az agyat köti össze a szemmel – ez az érintett sejttípus felnőttkorban alapvetően sosem újul meg. A bostoni Life Biosciences vállalat június 9-én közölte: sikeresen beadta az első dózist egy önkéntesnek. A kockázat nem elhanyagolható. Hiába mutatták ki állatkísérletekben, hogy a részleges átprogramozás biztonságos lehet, a szakma tart attól, hogy az eljárás daganatos átalakuláshoz vezethet bizonyos esetekben. Másként fogalmazva: a technológia életet menthet, de óriási mellékhatásokat tartogat.
A szem mégis ideális próbaterepnek tűnik, mert a szervezet többi részénél kevésbé veszélyes a beavatkozás. Jellemző példa erre, hogy míg egy szívizomsejtben végzetes lehet a kísérletezés, a szemben jóval kisebb az esély komoly szövődményre.
Az idő visszatekerése: hogyan működik?
A Life Biosciences három gént használ, amelyekről laboratóriumi környezetben már bebizonyosodott, hogy képesek felnőtt sejteket közel őssejtszerű állapotba visszavinni – anélkül, hogy elveszítenék eredeti funkciójukat. Egy 2020-as kísérletben például, amikor elöregedett egerek sérült szemét kezelték a három gén aktiválásával, a látásuk visszanyerthetővé vált – még zöldhályog esetén is. Azóta rágcsálókon és majmokon is sikerrel próbálták ki az eljárást, komoly mellékhatást nem észleltek.
A jelenlegi vizsgálatba legfeljebb 12 glaukómás embert vonnak be, de később bekerülhetnek olyanok is, akik NAION-ban szenvednek – ez a betegség is a szemben jelentkező idegkárosodás egyik formája. A géneket egy vírus viszi be a retinába, és külön biztosítékként a génkifejeződés csak akkor indul be, ha a páciens doxiciklint kap (1 tabletta kb. 1000–1500 forint). Amint az antibiotikumot elhagyja, a gének is kikapcsolnak – így folyamatosan szabályozható a kezelés.
Vajon tényleg fiatalabbá válhatunk?
A siker azoknak hozhat valódi reményt, akik glaukómában vagy NAION-ban szenvednek, de kérdés marad: valóban fiatalabbá válnak-e a sejtek, illetve az eljárás hozzájárul-e az élettartam meghosszabbításához? Egyelőre csak egy-egy betegség kezelésére összpontosítanak, miközben a teljes test fiatalítása továbbra is tudományos fantasztikum. Az állatkísérletek májbetegségeknél is folynak, de az eredményekre még várni kell.
Másként fogalmazva: az idegsejtek helyreállítását célzó új technikákra óriási szükség van, a szakma mégis tart attól, hogy ha a közvélemény túlzott várakozása után valami katasztrofális történik, az hosszú időre visszavetheti a fejlesztéseket.
