Egy mindössze hat hónapos baba, KJ Muldoon lett az első a világon, aki személyre szabott CRISPR-génszerkesztéses kezelést kapott egyedi genetikai mutációjára. Ez az áttörés a szakértők szerint nagyjából 30 millió amerikai sorsát befolyásolhatja. KJ születése óta egy olyan karbamidciklus-zavarban szenvedett, amelynél a csecsemők túlélési esélye csupán 50%, és általában májátültetést tesz szükségessé. Mára azonban egészséges egyéves kisgyermek, aki már az első lépéseit is megtette.
A személyre szabott génszerkesztés jövője
A UC Berkeley-i Innovatív Genomikai Intézet és a Philadelphiai Gyermekkórház kutatói már klinikai vizsgálatokat terveznek, ahol KJ terápiáját veszik alapul, és a CRISPR-rendszer molekuláris „címét” módosítva más, karbamidciklus-zavarban szenvedő gyermekek mutációit célozzák meg.
Gyorsabb engedélyezés, de vannak korlátok
Az FDA legújabb útmutatója megkönnyíti a személyre szabott génterápiák jóváhagyását, nagyrészt KJ esete nyomán. Jelenleg a génszerkesztés főként a vért és májat érintő rendellenességek kezelésére alkalmas, ezért még sok család számára elérhetetlenek az egyedi terápiák.
2025, adrienne, science.slashdot.org alapján
Legfrissebb posztok
kedd 09:44
💰 A decemberi Forbes-lista szerint továbbra is az informatika, a közösségi média és a mesterséges intelligencia uralja a világ leggazdagabb embereinek rangsorát...
MA 10:22
💸 Az Oracle jelentősen megemelte a mesterséges intelligenciához kapcsolódó jövőbeli kiadásait: a 2026-os pénzügyi évben 15 milliárd dollárral többet tervez befektetni a felhőinfrastruktúrába, mint korábban becsülték...
MA 10:02
A modern ember számára magától értetődő, hogy egy gyufa vagy egy öngyújtó segítségével könnyedén tüzet varázsolhat, őseinknek azonban kemény küzdelem árán kellett ezt a tudást elsajátítaniuk...
MA 09:58
India egyetlen nap alatt több mint 20 billió forint (50 milliárd dollár) értékű befektetést kapott a legnagyobb technológiai cégektől, mivel az ország egyre fontosabb szereplővé válik a globális MI- és felhőalapú infrastruktúrában...
MA 09:51
A GL.iNet GL-MT6000, más néven Flint 2 meglepő teljesítményt nyújt a Wi‑Fi-routerek között, főleg amikor kiderül, milyen erőteljes chipset dolgozik benne...
MA 09:44
🚨 A NASA drámai bejelentést tett: elveszítette a kapcsolatot a három, a Mars körül keringő űrszonda egyikével, a MAVEN-nel (Mars Atmosphere and Volatile Evolution)...
MA 09:36
A legfrissebb kutatások szerint az elhízás jelentősen felgyorsítja az Alzheimer-kórra utaló vérbiomarker-változásokat...
MA 09:30
Több mint 700 önállóan üzemeltetett Git szervert támadtak meg egy frissen felfedezett, javítatlan sérülékenység miatt...
MA 09:22
Közel 3 milliárd évvel ezelőtt egy szerencsétlen csillag brutális harcba keveredett két óriási fekete lyukkal – az univerzum hatalmas távolsága ellenére most is a röntgensugárzás „sikolyait” észleljük...
MA 09:08
🔒 A kiberbűnözők új trükköt vetnek be a Mac-felhasználók ellen: Google-hirdetéseken keresztül terelik az embereket megosztott ChatGPT- és Grok-beszélgetésekhez, amelyek ártalmatlannak tűnő, hasznosnak ígérkező útmutatókat kínálnak, valójában azonban kártékony, információkat gyűjtő AMOS kártevőt telepítenek macOS-re...
MA 09:03
Európa eddigi legnagyobb védelmi tech-robbanását éli meg, miközben az Egyesült Királyság és Németország vezető pozícióba kerül a mesterséges intelligencia (MI) alapú haditechnikai startupok világában...
MA 08:58
Az angliai Barnhamben végzett régészeti ásatáson olyan bizonyítékokat találtak, amelyek szerint a neandervölgyiek már több mint 400 000 évvel ezelőtt képesek voltak tüzet gyújtani...
MA 08:52
☀ Május 10-én furcsa közlemény jelent meg egy John Deere márkakereskedésnél: a cég figyelmeztetett a napkitörések élénkülésére és az ebből eredő űridőjárás-zavarokra...
MA 08:43
Amerikai államok főügyészei komoly figyelmeztetést küldtek a vezető MI-cégek – köztük a Microsoft, az OpenAI, a Google, az Apple és a Meta – számára, hogy mielőbb orvosolják a mesterséges intelligencia chatbotok „hallucinációit”, különben jogi lépésekkel számolhatnak...
MA 08:37
💼 Idén világszerte egyre több cég háttérbe szorítja a nemek közötti egyenlőség céljait, ami leginkább a női alkalmazottakon csattan...
MA 08:32
🌍 Britannia északi határán, a Hadrianus fala mentén új felfedezések teljesen átszínezik azt a képet, amit eddig a Római Birodalom peremén élők mindennapjairól ismertünk...
MA 08:22
Az Operation Bluebird nevű startup jogi úton próbálja visszaszerezni a Twitter és Tweet márkaneveket, mondván, hogy azokat az Elon Musk tulajdonában álló X Corp...
MA 08:08
🌲 Egy friss kutatás rávilágított arra, milyen pozitív hatásokkal jár a Derby városában zajló, példás városi újravadonítási kezdeményezés – ráadásul nemcsak a természetre, hanem a helyiekre is...
MA 08:02
😲 Az Apple idén is közzétette a legnépszerűbb ingyenes és fizetős iPhone- és iPad-alkalmazásokat, játékokat, valamint az Apple Arcade legjobb letöltéseit...
