Antitestekkel irányított szállítás, garantált célba jutás
A Monash Gyógyszerészeti Tudományok Intézete (Monash Institute of Pharmaceutical Sciences, MIPS) csapata a legmodernebb technológiákat és preklinikai vizsgálatokat alkalmazott. Az újításuk abban rejlik, hogy képesek antitesteket tökéletes irányultságban rögzíteni az mRNS-t szállító lipid nanorészecskék felszínére. Ezek az apró, zsírszerű gömbök védik az mRNS-t a szervezet lebontó folyamataitól, és biztosítják, hogy az csak a megfelelő sejtekhez jusson el. Az eljárás eredményeként az mRNS kötődése a célsejtekhez nyolcszorosa lett a korábbi antitest-illesztési módszerekhez képest, miközben jelentősen csökkent a téves célba jutás (off-target) aránya.
Megnyílik az út az új terápiák előtt
A kutatók kiemelik: az mRNS-terápiák legfontosabb eleme maga a szállítás, vagyis nemcsak az számít, mit, hanem az is, hogy hova és hogyan juttatják be a hatóanyagot. Ez a kontroll, hogy a lipid nanorészecske pontosan a célsejthez tapadjon, új dimenziókat nyit meg az mRNS-alapú gyógyszerek fejlesztésében, különösen daganatok, genetikai betegségek, sőt autoimmun kórképek esetén.
Egyszerűség: nincs szükség antitest-módosításokra
Ellentétben a jelenlegi módszerekkel, amelyeknél az antitestek átalakítása szükséges – ami ronthatja a hatékonyságot –, a MIPS eljárása nem igényel semmilyen módosítást. A speciális képalkotó eljárásoknak köszönhetően megvalósul az ideális antitest-rögzítés a nanorészecskén.
Egérkísérletek: csak a megfelelő immunsejteket éri el az mRNS
A preklinikai vizsgálatok során az új módszerrel sikerült hatékonyan juttatni mRNS-t T-sejtekbe – ezek az immunvédekezés kulcsszereplői –, miközben más immunsejtekhez alig jutott el a géninformáció. Ez komoly előrelépés a célzott mRNS-alapú terápiák felé.
Mi várható?
A MIPS csapata már dolgozik azon, hogy ezt a technológiát rák, genetikai és autoimmun betegségek célzott terápiáiban is alkalmazzák. A magyar betegek számára is új korszak kezdődhet a precíziós mRNS-terápiák megjelenésével.
