Az első igazi áttörés: cukorbeteg magyarázza el, hogyan termel saját inzulint

Most először fordult elő, hogy egy 1-es típusú cukorbeteg a saját szervezete által termelt inzulint kapott génszerkesztett sejtkészlet beültetésével – mindezt úgy, hogy nem kellett élete végéig immunszupresszáns gyógyszereket szednie. Ez a mérföldkő új, ígéretes utat nyithat a cukorbetegség gyógyításában világszerte.

Kihívások és áttörés

Az 1-es típusú cukorbetegség során a szervezet immunrendszere elpusztítja a hasnyálmirigy inzulintermelő (szigetsejt) állományát. Ezért a betegek mesterséges inzulint kapnak, de valódi gyógyír eddig nem létezett. Az eddigi szigetsejt-átültetések után a páciensek immunrendszere a beültetett szövetet idegenként ismeri fel, ezért életük végéig gyógyszerezés szükséges, ami fertőzések fokozott kockázatával jár.

Kutatók Svédországban és az Egyesült Államokban most olyan szigetsejt-transzplantációt végeztek, amely során a donor hasnyálmirigyből származó sejteket CRISPR génszerkesztéssel módosították. A sejtek felszínén lévő fehérjék szintjét csökkentették, így az immunrendszer kevésbé ismerte fel őket idegenként, emellett egy úgynevezett CD47 fehérjét is túlexpresszáltak, amely plusz védelmet nyújtott.

Ígéretes eredmények

A beültetett sejteket a férfi alkarjába helyezték. Tizenkét héttel a beavatkozás után a sejtek zavartalanul termelték az inzulint, miközben az immunrendszer nem támadta meg őket. Bár csak kisebb adag sejtet kapott, és továbbra is szüksége van napi inzulininjekciókra, az eljárás biztonságosnak bizonyult.

Újabb vizsgálatok következnek, hogy megállapítsák, tartósan képesek-e a sejtek túlélni, és esetleg teljesen át tudják-e venni a vércukorszint szabályozását. Ha beválik, ez hosszú távon akár a cukorbetegség gyógyítását is jelentheti.

2025, adrienne, www.livescience.com alapján