Régi álmok, új megközelítés
Az 1-es típusú cukorbetegségben az immunrendszer tévedésből megtámadja a hasnyálmirigy inzulintermelő szigetsejtjeit. Inzulin nélkül a vércukorszint veszélyesen megemelkedik, ami akár halálhoz is vezethet, ezért a betegeknek egész életükben inzulint kell kapniuk. A jelenlegi kezelések mellett is rendkívül magas a szövődmények kockázata, például a szív-, vese- és szembetegségeké.
A tudósok már régóta kísérleteznek a pusztuló szigetsejtek pótlásával, leggyakrabban elhunytakból származó szigetsejtekkel. Azonban eddig az átültetések csak akkor működtek, ha a páciensek egész életükben erős immunelnyomó szereket szedtek, ami óriási megterhelést jelentett a szervezetnek, és csak nagyon kivételes esetekben kerülhetett sor ilyen beavatkozásokra.
Hibrid immunrendszer létrehozása
Az új eljárás lényege, hogy ugyanattól az adományozótól származó csontvelői őssejteket és szigetsejteket ültetnek be a szervezetbe. Ezek az őssejtek újraépítik az immunrendszert: a régi, szigetsejteket támadó immunsejtek helyett olyan fehérvérsejtek alakulnak ki, amelyek már nem pusztítják el az átültetett szigetsejteket, hanem sajátként ismerik fel azokat. Itt az adományozó és a beteg immunrendszere kevert formában működik tovább, az új sejtek lényegében „átnevelik” a teljes immunrendszert.
Korábban ehhez szükség volt a páciens teljes immunrendszerének kiirtására, kemoterápiával és sugárkezeléssel, ami rendkívül kockázatossá tette az eljárást. Most azonban a kutatók egy sokkal kíméletesebb módszert alkottak meg: különféle ellenanyagok, alacsony dózisú sugárkezelés, valamint egy reumás ízületi gyulladás ellen alkalmazott szer, a baricitinib kombinációjával sikerült úgy átalakítani a csontvelőt, hogy abban az adományozó őssejtjei is helyet tudjanak találni, anélkül, hogy a teljes eredeti immunrendszert megsemmisítenék.
Ígéretes egéreredmények, emberi akadályok
A kísérletben az egész procedúra mindössze 12 napig tartott, a beültetett szigetsejtek húsz héttel később is megfelelően működtek, a vércukorszint normális maradt, és az immunrendszer egészségesen, kilökődés nélkül funkcionált. Nem hagyható figyelmen kívül, hogy az alkalmazott sugárzás lényegesen kisebb dózisú volt, mint a klasszikus csontvelő-átültetéseknél, az immunrendszer sosem omlott össze teljesen, így az egerek végig védettek maradtak a fertőzésekkel szemben.
Az emberek kezelése azonban ennél jóval bonyolultabb. Egyes, egerekben működő ellenanyagok nem alkalmazhatók embereknél, hiszen nincsenek engedélyezett analógjaik. Ráadásul nem egyszerű a megfelelő adományozó és a szigetsejtek beszerzése sem, utóbbiak eleve csak korlátozott számban állnak rendelkezésre. Az igazi kihívás azonban maga a kevert immunrendszer egyensúlya: egerekben könnyen fennmaradt, de az ő élettartamuk jóval rövidebb. Az embereknél évtizedeken át kellene megőrizni ezt a törékeny egyensúlyt; ha ez megbomlik, az átültetett sejtek elpusztulhatnak, vagy veszélyes kilökődési reakció indulhat el.
A fentiek tükrében
Az új terápiás irány forradalmi lehetőséget jelenthet az 1-es típusú cukorbetegség gyógyításában, hiszen egy kevert immunrendszer megteremtésével elkerülhető az egész életre szóló immunelnyomás. Bár még számos akadályt kell leküzdeni, nem kizárt, hogy a jövőben sikerülhet nemcsak egerek, hanem emberek esetében is végleg megszüntetni ezt a súlyos autoimmun betegséget.
