Egy kísérleti, CRISPR-alapú gyógyszerrel 15 páciensen sikerült akár 50%-kal csökkenteni a veszélyesen magas LDL (rossz) koleszterinszintet. Az eljárás infúzióval történt, és a génszerkesztés célja az volt, hogy a betegek génjei egész életükre védelmet biztosítsanak a szív- és érrendszeri betegségekkel szemben, kiiktatva ezzel a folyamatos gyógyszerszedés szükségességét. A vizsgálatban részt vevők átlagosan 55%-os trigliceridszint-csökkenést is elértek. Bár a teszt rendkívül kis létszámú volt, az eredmények így is ígéretes megoldást vetítenek előre.
Mit tud a génszerkesztés?
A génszerkesztéshez használt CRISPR–Cas9 lényegében precízen megvágja, átírja vagy kikapcsolja a célzott gént. Ebben az esetben az ANGPTL3 gént szerkesztették. Amerikában minden 250 emberből egynél természetes módon is működésképtelen ez a gén; nekik egész életükben alacsony marad az LDL-szintjük, és szinte egyáltalán nem alakul ki náluk szívbetegség. Mostantól a génszerkesztésnek köszönhetően ez mások számára is elérhető lehet.
Mi következik most?
A kutatók már a következő szakaszokat készítik elő: hamarosan indulnak a 2. fázisú, majd gyors ütemben a 3. fázisú klinikai vizsgálatok is, hogy nagyszámú páciensen bizonyítsák a módszer hatékonyságát és biztonságosságát. Jelenleg több millió ember küzd magas koleszterinszinttel, sokan közülük nem részesülnek megfelelő kezelésben. A cél az, hogy akár már a jövő év végére elérhetővé váljon ez a forradalmian egyszerű és tartós megoldás.
2025, adrienne, science.slashdot.org alapján
Legfrissebb posztok
MA 11:02
🤖 A kínai Xpeng autógyártó bemutatta legújabb humanoid robotját, az IRON-t, amely olyan természetes mozdulatokra képes, hogy a vállalat képviselői élőben, a színpadon felvágták, hogy bizonyítsák: nincs benne elrejtőzött ember...
szombat 12:19
Ez a robot 168 cm magas, tömege pedig nagyjából egy golden retrieveréhez hasonlítható, ára pedig majdnem egy új, olcsó autóéval vetekszik...
hétfő 14:02
Nem szeretnénk kitérni a szerelem, a villámlás, vagy a háború isteneire, ilyene bárkiknek lehet, nézzünk valami eredetibbet...
MA 12:51
Az OpenAI hamarosan bemutatja a GPT–5.1 modelleket, köztük a sima GPT–5...
MA 12:41
😊 A széles körben használt antidepresszáns, a szertralin (Zoloft vagy Lustral) már két hét alatt képes jelentősen enyhíteni a depresszió és a szorongás érzelmi tüneteit – derül ki egy átfogó, új brit elemzésből...
MA 12:31
Unistellar egész novemberben óriási, akár 1 000 000 Ft-os kedvezménnyel árulja okosteleszkópjait és tartozékait, hogy a fekete pénteki szezont garantáltan sötét ég alatt ünnepelhesd...
MA 12:21
Egy 35 éves Fülöp-szigeteki nő szokatlan panasszal fordult orvoshoz: szülés után mindkét hónaljában fájdalmatlan, a bőrszínével megegyező duzzanat jelent meg, miközben szoptatott...
MA 12:11
📦 A Microsoft nemrégiben létrehozott egy teljesen virtuális online piacteret, a Magentic Marketplace-et, hogy kiderítse, mire képesek az MI-alapú ügynökök emberi felügyelet nélkül...
MA 12:01
💧 Amikor egy fazék vizet forralunk a tűzhelyen, apró buborékok jelzik először, hogy melegszik a víz...
MA 12:01
Ma emlékezünk a Berlini fal leomlására, amikor Kelet-Németország megnyitotta a határokat, és polgárai szabadon átléphettek Nyugat-Berlinbe...
MA 11:41
A GlassWorm nevű rosszindulatú kód ismét visszatért az OpenVSX piacterére, ezúttal három új Visual Studio Code-bővítmény formájában, amelyeket már több mint 10 000 alkalommal töltöttek le...
MA 11:32
Megszűnt a támogatás, de még van megoldás A Windows 10 hivatalos támogatása 2025...
MA 11:22
🔥 Brazília Amazonasának szívében, Belém városában gyűlnek össze idén a világ vezetői és klímaügyi delegáltjai, hogy újra megpróbáljanak közös nevezőre jutni a bolygó jövőjét meghatározó kérdésekben...
MA 10:58
November eleje bővelkedik akciókban: az Apple legújabb okosórája rekordáron kapható, miközben temérdek Black Friday előtti ajánlat várja a vásárlókat a tech- és szórakoztatótermékektől a karácsonyi dekorációig...
MA 10:50
🧠 A Michigani Egyetem kutatói nemrég valóban meghökkentő felfedezést tettek: sikerült kimutatniuk kvantumos oszcillációkat egy szigetelő anyag belsejében, amivel teljesen új perspektívát nyitottak az anyagtudományban...
MA 10:43
Montana északi részén, a Glacier Nemzeti Parkban található a Triple Divide Peak, a Föld egyetlen olyan pontja, ahonnan a víz három különböző óceánba is eljuthat...
MA 10:36
A Common Crawl nevű nonprofit szervezet már több mint tíz éve milliárdnyi weboldalt gyűjt össze, hogy hatalmas internetarchívumot hozzon létre tudományos kutatások számára...
MA 10:29
A Norvég Nemzeti Könyvtár szakértői szerint egy apró, fókabőrrel borított középkori énekeskönyv lehet Norvégia legrégebbi fennmaradt könyve...
MA 10:22
A DNS most felfedezett, rejtett képességei forradalmasíthatják a gyógyszergyártást. A Szingapúri Nemzeti Egyetem kutatói rájöttek, hogy a DNS foszfátcsoportjai képesek irányítani kémiai reakciókat, így pontosan a kívánt, tükörképszerű gyógyszermolekula jön létre...
