Mit tud a génszerkesztés?
A génszerkesztéshez használt CRISPR–Cas9 lényegében precízen megvágja, átírja vagy kikapcsolja a célzott gént. Ebben az esetben az ANGPTL3 gént szerkesztették. Amerikában minden 250 emberből egynél természetes módon is működésképtelen ez a gén; nekik egész életükben alacsony marad az LDL-szintjük, és szinte egyáltalán nem alakul ki náluk szívbetegség. Mostantól a génszerkesztésnek köszönhetően ez mások számára is elérhető lehet.
Mi következik most?
A kutatók már a következő szakaszokat készítik elő: hamarosan indulnak a 2. fázisú, majd gyors ütemben a 3. fázisú klinikai vizsgálatok is, hogy nagyszámú páciensen bizonyítsák a módszer hatékonyságát és biztonságosságát. Jelenleg több millió ember küzd magas koleszterinszinttel, sokan közülük nem részesülnek megfelelő kezelésben. A cél az, hogy akár már a jövő év végére elérhetővé váljon ez a forradalmian egyszerű és tartós megoldás.
