Egy kísérleti, CRISPR-alapú gyógyszerrel 15 páciensen sikerült akár 50%-kal csökkenteni a veszélyesen magas LDL (rossz) koleszterinszintet. Az eljárás infúzióval történt, és a génszerkesztés célja az volt, hogy a betegek génjei egész életükre védelmet biztosítsanak a szív- és érrendszeri betegségekkel szemben, kiiktatva ezzel a folyamatos gyógyszerszedés szükségességét. A vizsgálatban részt vevők átlagosan 55%-os trigliceridszint-csökkenést is elértek. Bár a teszt rendkívül kis létszámú volt, az eredmények így is ígéretes megoldást vetítenek előre.
Mit tud a génszerkesztés?
A génszerkesztéshez használt CRISPR–Cas9 lényegében precízen megvágja, átírja vagy kikapcsolja a célzott gént. Ebben az esetben az ANGPTL3 gént szerkesztették. Amerikában minden 250 emberből egynél természetes módon is működésképtelen ez a gén; nekik egész életükben alacsony marad az LDL-szintjük, és szinte egyáltalán nem alakul ki náluk szívbetegség. Mostantól a génszerkesztésnek köszönhetően ez mások számára is elérhető lehet.
Mi következik most?
A kutatók már a következő szakaszokat készítik elő: hamarosan indulnak a 2. fázisú, majd gyors ütemben a 3. fázisú klinikai vizsgálatok is, hogy nagyszámú páciensen bizonyítsák a módszer hatékonyságát és biztonságosságát. Jelenleg több millió ember küzd magas koleszterinszinttel, sokan közülük nem részesülnek megfelelő kezelésben. A cél az, hogy akár már a jövő év végére elérhetővé váljon ez a forradalmian egyszerű és tartós megoldás.
2025, adrienne, science.slashdot.org alapján
Legfrissebb posztok
szombat 12:19
Ez a robot 168 cm magas, tömege pedig nagyjából egy golden retrieveréhez hasonlítható, ára pedig majdnem egy új, olcsó autóéval vetekszik...
hétfő 14:02
Nem szeretnénk kitérni a szerelem, a villámlás, vagy a háború isteneire, ilyene bárkiknek lehet, nézzünk valami eredetibbet...
MA 11:02
🤖 A kínai Xpeng autógyártó bemutatta legújabb humanoid robotját, az IRON-t, amely olyan természetes mozdulatokra képes, hogy a vállalat képviselői élőben, a színpadon felvágták, hogy bizonyítsák: nincs benne elrejtőzött ember...
MA 10:58
November eleje bővelkedik akciókban: az Apple legújabb okosórája rekordáron kapható, miközben temérdek Black Friday előtti ajánlat várja a vásárlókat a tech- és szórakoztatótermékektől a karácsonyi dekorációig...
MA 10:50
🧠 A Michigani Egyetem kutatói nemrég valóban meghökkentő felfedezést tettek: sikerült kimutatniuk kvantumos oszcillációkat egy szigetelő anyag belsejében, amivel teljesen új perspektívát nyitottak az anyagtudományban...
MA 10:43
Montana északi részén, a Glacier Nemzeti Parkban található a Triple Divide Peak, a Föld egyetlen olyan pontja, ahonnan a víz három különböző óceánba is eljuthat...
MA 10:36
A Common Crawl nevű nonprofit szervezet már több mint tíz éve milliárdnyi weboldalt gyűjt össze, hogy hatalmas internetarchívumot hozzon létre tudományos kutatások számára...
MA 10:29
A Norvég Nemzeti Könyvtár szakértői szerint egy apró, fókabőrrel borított középkori énekeskönyv lehet Norvégia legrégebbi fennmaradt könyve...
MA 10:22
A DNS most felfedezett, rejtett képességei forradalmasíthatják a gyógyszergyártást. A Szingapúri Nemzeti Egyetem kutatói rájöttek, hogy a DNS foszfátcsoportjai képesek irányítani kémiai reakciókat, így pontosan a kívánt, tükörképszerű gyógyszermolekula jön létre...
MA 10:15
OpenAI szeptemberben bemutatott MI-videókészítő platformja, a Sora megjelenésekor azonnal botrányt kavart: a felhasználók kedvükre alkottak videókat híres karakterekkel, sokszor egészen formabontó helyzetekben...
MA 10:11
A késői pleisztocén időszakban, nagyjából 20 000 és 13 500 évvel ezelőtt, Észak-Amerikában már több olyan régészeti lelőhely ismert, ahol jelentős mennyiségben maradtak fenn kőeszközök...
MA 09:50
💥 Az elmúlt hetekben egyre hangosabb vita bontakozott ki az MI‑vel kapcsolatos részvényárfolyamok stabilitásáról, ahogy a piacot egyre inkább MI‑óriások uralják...
MA 09:43
🚀 Az MI-alapú technológiai részvények továbbra is uralják a piacot, és egyelőre nem látszik, hogy gyorsan véget érne a lendület...
MA 09:29
Egyetlen 180 cm-es (6 láb) USB‑C kábelért az Apple 7–10 ezer forintot kér, de most mindössze 2900 forintért két csúcskategóriás Anker‑kábel ütheti a markod...
MA 09:22
🚀 A Blue Origin minden erőforrását mozgósítaná, hogy segítse a NASA-t az emberes holdraszállás felgyorsításában...
MA 09:14
Most, Black Friday előtt, a Google TV Streamer 4K rekordalacsony, 27 000 forintért (75 USD) kapható – ez 25 százalékos kedvezmény az eredeti árhoz képest...
MA 09:08
🌿 A bolygó hűtését célzó beavatkozások, például a kén-dioxid légkörbe juttatása, drasztikusan csökkenthetik a világ vezető élelmiszernövényeinek fehérjetartalmát...
MA 09:02
A Vénusz felszíni időjárása hosszú évtizedekig rejtély volt. Bár Carl Sagan már korábban is óvott attól, hogy az emberek túl gyorsan vonjanak le messzemenő következtetéseket a bolygóról, a kevés adat ellenére egyre pontosabb modelleket készítünk a Vénusz időjárásáról...
MA 08:56
Vince Gilligan, a Totál szívás (Breaking Bad) megalkotója új sorozatával, a Pluribus-szal határozottan elutasítja a mesterséges intelligencia felhasználását a filmgyártásban...
