Hogyan verik át az immunrendszert?
A svédországi Uppsala Egyetem kutatói, élükön Per-Ola Carlssonnal, 80 millió módosított sejtet fecskendeztek a beteg alkarizmába. Ezek a sejtek génszerkesztéssel veszítették el azt a két fehérjemarkert, amely a szervezet védelmi rendszerének iránytűjeként működik. A kutatók emellett egy másik gént is túlműködtettek, amely visszafogja a természetes ölősejteket és a makrofágokat – két kulcsfontosságú támadót az immunrendszerből –, így a beültetett sejtek láthatatlanná váltak az immunrendszer számára. Három hónappal a transzplantáció után a sejtek működtek, és inzulint is termeltek, a vértesztek szerint pedig semmilyen immunválasz vagy antitestképződés nem jelentkezett ellenük.
Mit jelent ez a gyakorlatban?
Bár a férfi továbbra is napi inzulint kapott, a transzplantált sejtek már maguktól is termeltek valamennyi inzulint, amely étkezés után mérhetően megemelkedett. Nem elhanyagolható tényező, hogy a befecskendezett sejtek csupán az inzulinszükséglet 7%-át tudták fedezni, így a teljes gyógyszermentességről még szó sincs – ám a változás így is áttörő. A beültetést követő négy, nem súlyos mellékhatás sem volt köthető a sejtekhez.
Ezáltal alapvető különbség mutatkozik a korábbi módszerekkel szemben: míg más kísérletek esetén a donorból származó sejtekre heves immunválasz érkezett (emiatt alkalmaztak egész életen át tartó immunszupressziót), a mostani eljárás semmilyen immunaktivációval nem járt. Ez hatalmas lépés előre, hiszen például a Vertex Pharmaceuticals legfrissebb, Bostonban bemutatott vizsgálatában a 12 résztvevőből 10-nél hatásosnak bizonyult a szintén őssejtes kezelés, de további immunszupresszánsokat igényelt.
A terápia jövője: óvatosság és remény
Az endokrinológiai szakértők óvatosságra intenek: mindössze egyetlen pácienst kezeltek eddig ezzel a módszerrel, ezért további és hosszabb távú vizsgálatok szükségesek a biztonságosság igazolásához. Ugyanakkor a sikeres immunelkerülésből arra lehet következtetni, hogy az eljárás gyökeresen új irányt nyithat nemcsak az 1-es típusú diabétesz, hanem más autoimmun betegségek kezelésében is.
A következő lépés már körvonalazódik: a kutatók szeretnék növelni az adagolt sejtek mennyiségét, illetve egy olyan őssejtforrást fejlesztenének, amely ipari léptékben termelhet inzulintermelő sejteket. Ez végső soron akár életre szóló gyógymódot is jelenthet. Bár jelenleg még csak egyetlen emberen próbálták ki, az új megközelítés komoly reményt ad, és esélyt arra, hogy a diabétesz kezelése végre valóban megváltozzon.
Nem elhanyagolható szempont, hogy a szellemi tulajdonjog és az egészségügyi költségek miatt egy ilyen fejlesztés piaci ára akár több millió forint is lehet, hiszen a hasonló innovatív kezelések ára dollárban számolva rendszerint eléri vagy akár túl is szárnyalja a 30 000 USD-t (mai árfolyamon kb. 11 millió forintot).
Ennek következtében, ha a terápia széles körben alkalmazhatóvá válik, alapjaiban forgathatja fel a cukorbetegség kezelését. Bár a teljes gyógyszermentesség még távoli cél, a tudomány most először lépett a megvalósítás útjára.
