Gyógyszer nélkül, mégis tünetmentesen
Az évek során öt gyermek egyszer csak eltűnt a klinika látóköréből, nem mentek többé gyógyszerért. Amikor hónapokkal később rátaláltak ezekre a gyerekekre, egészségesnek tűntek. Érdemes kiemelni, hogy vérvizsgálataik alapján a vírus mennyisége kimutathatatlan volt, ami elképesztő, hiszen a HIV általában 2-3 héten belül visszatér, amint abbamarad a kezelés. Ezek a gyerekek azonban hónapokon, sőt akár 17 hónapon át tünet- és gyógyszermentesek maradtak. Ez példátlan felfedezésnek számít a HIV elleni harcban, és azt sejteti, hogy a gyógyítás első igazi áttörése akár a gyerekeknél is bekövetkezhet.
Különleges immunrendszer: a gyerekek előnye
Ennek ellenére a HIV-fertőzött gyerekek helyzete eddig kevéssé került a fókuszba. Alfredo Tagarro spanyol gyermekgyógyász friss vizsgálatában 5 százalékuknál azt tapasztalták, hogy az élet első hat hónapjában megkezdett antiretrovirális kezelés után a HIV „rezervoár”, vagyis a vírust rejtő sejtek száma mérhetetlenül alacsony szintre csökkent. Az immunrendszerük különleges, dinamikusabb, mint a felnőtteké, nincs jelen náluk a felnőtteknél gyakori magas vérnyomás vagy vesebetegség, így elméletileg sokkal könnyebb lehet őket meggyógyítani.
Mi teszi a fiúkat ellenállóbbá?
Mark Cotton, a Stellenbosch Egyetem kutatója szerint akár minden ötödik HIV-fertőzött gyermek képes lehet hosszabb távon kordában tartani a vírust, akár gyógyszerek nélkül is. Goulderék jelenleg egy új vizsgálatot folytatnak: 19 olyan dél-afrikai gyermeket vontak be, akiknél antiretrovirális szerekkel szinte nullára csökkent a vírusszám, majd elhagyták a gyógyszereket, hogy kiderüljön, hányan tudják megakadályozni a vírus visszatérését. Közülük eddig hatan legalább 18 hónapja tünet- és gyógyszermentesek.
Különösen feltűnő, hogy a fiúk körében gyakoribb a természetes kontroll. Ennek oka a nemi immunológiai különbségekben keresendő: a lányok immunrendszere agresszívabb, ami egyébként előnyös, de mivel a HIV-et az aktivált immunsejtek támadják meg, éppen emiatt lesznek érzékenyebbek a fertőzésre. Ráadásul a női magzat ugyanazzal a veleszületett immunrendszerrel rendelkezik, mint az anya, így az anyáról átvitt HIV-törzs már alkalmazkodott ehhez a környezethez.
Más magyarázat is létezik: néha a HIV legyengült formában jut át az anyáról a gyermekre, vagy a fiúk újszülöttkori mini-pubertásában jelentkező tesztoszteron-emelkedés erősíti az immunválaszt.
Az új terápiák generációja: bNAb, vakcinák, génterápia
Az antiretrovirális gyógyszereken túl a kutatók egyre hatékonyabb terápiás eszközökhöz jutnak. Az egyik legígéretesebb az úgynevezett bNAb (széles spektrumú semlegesítő antitest): ez többféle HIV-törzset is felismer, és az immunrendszert is aktiválja, hogy megtisztítsa azokat a sejteket, ahol a vírus rejtőzik. Emellett egyre több terápiás vakcina fejlesztése zajlik, amelyek az immunrendszer T-sejtjeit tanítják meg a HIV-rejtőhelyek kiiktatására. Érdekesség, hogy a gyerekek általában jobban reagálnak ezekre a vakcinákra, mint a felnőttek.
A következő években számos klinikai vizsgálat indul: például Cotton vezeti a legnagyobb projektet, amelyben gyermekek kapnak antiretrovirális kezelést, három különböző bNAb-ot és egy oxfordi fejlesztésű vakcinát. Egy másik vizsgálatban Goulder azt teszteli, hogy egy adott bNAb és antiretrovirális szer kombinációja segíti-e a hosszú távú tünetmentességet.
Egyszeri génterápia: forradalom a gyermekgyógyászatban?
Az igazán forradalmi újítás egy egyszeri génterápiás kezelést ígér: ennek során az izomsejtekhez juttatják el azt az „utasítást”, hogy azok maguk kezdjenek el folyamatosan bNAb-ot termelni. Maurico Martins, a Floridai Egyetem kutatója szerint ez különösen Dél-Afrikában vagy Ugandában lehetne hatékony, ahol az anyák nehezen tudják betartani a rendszeres gyógyszeradást. Itt elég lenne közvetlenül a születés után beadni a terápiát, amely védelmet nyújthat szoptatás, sőt későbbi szexuális élet során is.
Martins hangsúlyozza, hogy a gyerekek éretlen immunrendszere kevésbé hajlamos kiiktatni a terápiás bNAb-okat. Míg a legtöbb immunrendszer „idegenként” ismeri fel az ilyen mutáns antitesteket, az újszülött korban beadott génterápia során néhány hétig fennáll egy optimális ablak, amikor az antitestek könnyebben kialakulhatnak.
Pénzügyi akadályok és jövőbeli remények
Martins ugyan jelenleg anyagi nehézségekkel küzd, mivel az amerikai egészségügyi intézetek visszavonták a támogatási ígéretet, de bízik benne, hogy például a Gates Alapítvány révén megvalósulhatnak ezek a klinikai kísérletek.
Összefoglalásként elmondható, hogy bár a HIV-fertőzött gyerekek a világ összes esete között kisebbséget alkotnak, gyógyításuk révén rengeteget lehet tanulni a vírusról, ami a felnőttek gyógyítása felé is utat mutathat.
