Parkinson: memóriazavarok és családi dráma
A Parkinson-kórhoz társuló demencia jellemzően emlékezetromlással, zavartsággal, hallucinációkkal és hangulatzavarokkal jár, kialakulása a diagnózis utáni 10 évben a betegek felét sújtja. Ez nemcsak a páciensekre, hanem a családokra és az egészségügyre is jelentős terhet ró.
Biztató eredmények egy hétköznapi gyógyszerrel
Az egyéves, 55 fővel végzett klinikai vizsgálat során a résztvevők fele naponta Ambroxolt kapott, a másik csoport placebót. Az Ambroxol biztonságosnak és jól tolerálhatónak bizonyult, agyi szintje megfelelő lett. A placebót szedők pszichiátriai tünetei romlottak, Ambroxol mellett ezek stabilak maradtak. A magas kockázatú GBA1 génváltozattal élőknél kognitív teljesítményjavulást mértek. Az agykárosodás markere, a GFAP, a placebócsoportban nőtt, Ambroxolnál változatlan maradt, ami agyi védelemre utal.
Mi áll a háttérben? És mi jöhet?
Az Ambroxolt Európában régóta engedélyezik légúti betegségek kezelésére, beleértve a magas dózist és a terhesség alatti alkalmazást is, de Kanadában és az USA-ban hivatalosan semmire sem használható. Az Ambroxol támogat egy fontos enzimet, a glükocerebrozidázt (GCase), amelyet a GBA1 gén termel – ennek hiánya Parkinson-kórban a sejtkárosodás egyik fő oka. Korábban Gaucher-kór esetén is sikerrel alkalmazták.
A kutatók szerint az Ambroxol komoly áttörést jelenthet, különösen azok számára, akik genetikailag veszélyeztetettek. Ez lehet az első valóban hatékony gyógyszer, amely nemcsak a tüneteket kezeli, hanem az agyi károsodást is lassíthatja. Az ígéretes eredmények után még idén indul egy nagyobb vizsgálat, amely kifejezetten a Parkinson-kóros demencia kognitív tüneteire fókuszál majd.
