Új remény a gyógyíthatatlan betegségek ellen
Míg a 2024-es kémiai Nobel-díjat az AlphaFold (AlphaFold) MI-rendszer kapta a fehérjék 3D-s struktúrájának meghatározásáért, számos betegség, például a rák vagy a neurodegeneratív kórképek fehérjéi nem rendelkeznek stabil térszerkezettel, így hagyományos úton továbbra is kezelhetetlenek maradtak. A PepMLM viszont a szerkezet helyett kizárólag a fehérjeszekvenciára alapozva tervez gyógyszerként működő peptideket, így számos eddig „gyógyszeresíthetetlennek” tartott célpont válik elérhetővé.
Laboratóriumi eredmények: daganatok, vírusok, idegrendszeri betegségek
A több intézmény, köztük a McMaster, a Duke és a Cornell Egyetem kutatói által végzett vizsgálatok igazolták, hogy a PepMLM-mel tervezett peptidek képesek kóros, daganatos, szaporodási zavarokat okozó, valamint Huntington-kórhoz vagy vírusfertőzésekhez köthető fehérjéket megkötni, sőt adott esetben el is pusztítani. Kiemelkedően sikeresek voltak a Huntington-kór sejtmodelljein végzett kísérletek, ahol az MI által generált peptidek ténylegesen lebontották a mérgező fehérjéket.
Fehérjék bárhol, bármikor: a terápiás programozhatóság új korszaka
A kutatók most azon dolgoznak, hogy a következő generációs algoritmusokkal, például a PepTune-nal vagy a MOG-DFM-mel tovább javítsák a peptidek stabilitását, célzottságát és adagolhatóságát. A végső cél egy univerzális, programozható peptidalapú terápiás platform létrehozása: kiindulási pont a fehérje szekvenciája, a végállomás pedig a tényleges, működő gyógyszer. Ez a megközelítés forradalmi lehet a gyógyszerkutatásban, és lehetőséget ad arra is, hogy a jövőben szinte bármilyen kóros fehérje ellen hatékony terápiát fejlesszenek ki.
