Az injekció, amely visszaadja a hallást

Sokan úgy gondolták, a veleszületett siketség végleges, most azonban a génterápia új reményt hozott. Egy nemzetközi kutatócsoport tíz, 1 és 24 év közötti pácienst kezelt Kínában; mindnyájan OTOF-génmutáció által okozott siketségben szenvedtek. Ez a mutáció megakadályozza, hogy a szervezet elegendő otoferlin-fehérjét állítson elő, így a belső fül nem tudja megfelelően továbbítani a hangjeleket az agynak.

Gyors javulás egyetlen kezelés után

A kutatók szintetikus adenoasszociált vírust (AAV) használtak, amely működő OTOF-gént juttatott közvetlenül a belső fülbe. Mindössze egy injekcióra volt szükség, amelyet a fülcsiga tövénél lévő membránon keresztül adtak be. Az eredmények gyorsasága a szakembereket is meglephette: a legtöbb beteg már egy hónap elteltével részlegesen visszanyerte hallását, fél év múlva pedig mindenkinél egyértelmű javulást mértek. Az érzékelt hangerő 106 decibelről átlagosan 52 decibelre csökkent, ami hatalmas különbség.

Gyerekeknél a leglátványosabb sikerek

Leginkább a fiatalabb gyerekeknél, főleg az 5–8 éveseknél jelentkeztek döbbenetes eredmények. Egy hétéves kislány négy hónap után már szinte teljesen jól hallott, és anyjával is gond nélkül beszélgethetett. Ugyanakkor a felnőtt pácienseknél is jelentős javulást észleltek.

Biztonságos és jól tolerálható eljárás

Az eljárás biztonságosnak bizonyult, mindössze enyhe fehérvérsejtszám-csökkenést észleltek, komoly mellékhatás nem lépett fel a 6–12 hónapos megfigyelési időszakban.

A jövőben még többféle siketség lehet gyógyítható

Összefoglalásként megjegyezhető, hogy a kutatók már más, gyakoribb génhibákkal is kísérleteznek, mint például a GJB2 vagy a TMC1. A mostani eredmények alapján egyre több, eddig reménytelennek tűnő esetben segíthet a génterápia a hallás helyreállításában.

2026, adrienne, www.sciencedaily.com alapján

Share on Social Media