Az 1-es típusú cukorbetegség és a „nászutas fázis”
Ebben a típusú cukorbetegségben az immunrendszer elpusztítja a béta-sejteket, amelyek az inzulin előállításáért felelősek. Ez az inzulinhiány oda vezet, hogy a vércukorszint túl magasra ugrik. Azonban közvetlenül a diagnózis után van egy rövid időszak – az úgynevezett nászutas fázis –, amikor ezek a sejtek még működőképesek, és van lehetőség a megmaradt sejtek minél hosszabb ideig történő életben tartására. Külön figyelmet érdemel, hogy a hosszabb nászutas fázis jobb hosszú távú eredményekhez vezethet.
Dózisok és mellékhatások: meglepő eredmények
A vizsgálatban 117 résztvevőt követtek, 5 és 25 év közöttieket, akiknél legfeljebb kilenc hete diagnosztizálták az 1-es típusú cukorbetegséget. Háromféle ATG-dózist hasonlítottak össze: nagy (2,5 mg/kg), közepes (1,5 mg/kg) és alacsony (0,5 mg/kg). Az alacsony dózis is csaknem ugyanolyan hatékony volt, mint a magasabb, viszont sokkal kevesebb mellékhatással járt. A magas és közepes dózis hasonló mellékhatási arányt mutatott, így a kettő közül csak a magas és az alacsony dózist vizsgálták tovább. A leggyakoribb mellékhatás a szérumbetegség volt, ami leginkább a nagy dózisnál jelentkezett (az érintettek 82%-ánál), míg a legalacsonyabb dózisnál ez csak 32% volt.
Hasonlóképpen, a citokinfelszabadulási szindróma is kevesebbeknél jelentkezett az alacsony dózisú csoportban (24%), míg a magasabb dózist kapóknál ez 33% volt. Az eredmények alapján a legalacsonyabb dózis sem veszített hatékonyságából, viszont kevesebb mellékhatás jelentkezett – különösen a legfiatalabb gyerekeknél volt igazán látványos az eredmény.
Új remény gyermekeknek
Az olcsó ATG másik előnye, hogy világszerte elérhető és egyszerűen alkalmazható. Más hasonló gyógyszerek, mint a teplizumab (Tzield) vagy a baricitinib (Olumiant) alkalmazása jelentős idő- és költségigénnyel jár. Ráadásul ezek vagy csak a betegség egyes szakaszaiban engedélyezettek, vagy folyamatos szedést igényelnek, és gyakran kizárólag felnőtteknél tesztelték őket.
Dr. Jennifer Sherr szerint, aki nem vett részt a kutatásban, az ATG az első igazán ígéretes, valós alternatíva azoknak a családoknak, akik nehezen tudják megoldani, hogy gyermekük napokat töltsön infúziós kezelésen. A tanulmány egyik erénye, hogy már 5 éves kortól vizsgálták a hatást – az ilyen fiatalok ugyanis különösen gyorsan veszítik el a saját inzulintermelő képességüket.
Jövő: mesterségesen előállított antitestek?
Külön figyelmet érdemel, hogy folyamatban van egy következő generációs ATG fejlesztése is: a SAB-142 elnevezésű készítményt génmódosított tehenekben állítják elő, és teljesen emberi antitesteket tartalmaz – így az eddig jellemző, állati eredetű gyógyszerekre adott káros immunreakciók is jelentősen csökkenhetnek. A remények szerint ez még hatékonyabb és biztonságosabb terápiát hozhat.
Több gyógyszer, jobb eredmények?
A szakértők szerint egyetlen gyógyszer önmagában nem fogja megoldani az 1-es típusú cukorbetegség problémáját; nagy valószínűséggel több szer együttes alkalmazására lesz szükség ahhoz, hogy valóban megállítsuk a betegség előrehaladását. Az azonban már most biztató, hogy egy ilyen egyszerű, elérhető és olcsó beavatkozás képes jelentősen lassítani a folyamatot, főleg a legérintettebbeknél: a gyerekeknél.
