Az MI által előállított sejtek legyőzik az 1-es típusú diabéteszt

A zimislecel nevű, őssejtekből előállított szigetsejt-terápia új reményt kínál az 1-es típusú cukorbetegség kezelésében. Egy fázis 1–2 klinikai vizsgálat során a résztvevők vagy fél adagot (0,22 milliárd sejt), vagy teljes adagot (0,44 milliárd sejt) kaptak, amelyet a májba vezető gyűjtőérbe fecskendeztek. Mindannyian glükokortikoid-mentes immunszupresszióban részesültek. A legfontosabb cél a biztonság vizsgálata volt, valamint annak ellenőrzése, hogy a 90. és 365. nap között nem alakul ki náluk súlyos hipoglikémia, illetve javul a HbA1c értékük.

Újra működő szigetsejtek, kevesebb inzulin

A 14 betegből, akiket legalább egy évig követtek, mindegyiknél sikerült beindítani a szigetsejtek működését, amit a C-peptid jelenlétével igazoltak, holott a kezelés előtt egyiküknél sem volt ilyen kimutatható. A legsúlyosabb mellékhatás a neutropénia (jelentős fehérvérsejt-csökkenés) volt, amely három embernél jelentkezett. Két haláleset történt: egyikük gombás agyhártyagyulladásban, másikuk pedig súlyos elbutulással járó, előzetesen is fennálló neurokognitív zavar rosszabbodása miatt hunyt el.

A többség inzulinmentessé vált

A teljes adag zimislecelben részesülő 12 beteg közül egyikük sem tapasztalt súlyos hipoglikémiát, és mindenkinek sikerült a HbA1c értékét 7% alá vinni vagy legalább 1 százalékponttal csökkenteni. Ők idejük több mint 70%-át a célzott vércukor-tartományban (3,9–10 mmol/l) töltötték. Tíz beteg – tehát 83% – egy évvel a kezelés után már nem szorult külső inzulinra.

Új távlatok a cukorbetegek számára

Ez az ígéretes, rövid távú vizsgálat arra utal, hogy a zimislecel képes visszaállítani a normális szigetsejt-funkciót 1-es típusú diabétesz esetén, ezért további kutatásokra ad okot.

2025, adrienne, www.nejm.org alapján

Share on Social Media