Az új gyógyszer, ami felére vágja a rossz koleszterint

Így blokkolják a kulcsfontosságú fehérjét

A kutatás középpontjában a PCSK9 fehérje áll, mert ez szabályozza az LDL-koleszterin mennyiségét. Ha ez a fehérje túl aktív, a sejtek kevesebb koleszterint tudnak eltávolítani a vérből, így a káros koleszterinszint gyorsan megugrik. A megoldást a polipurinos hajtűk (PPRH), speciális DNS-alapú molekulák adják, amelyek képesek hatástalanítani a PCSK9-et: ezek olyan célzottan kapcsolódnak az adott génszakaszához, hogy megakadályozzák annak működését, és végső soron a fehérje előállítását. Ennek köszönhetően a sejtek felszínén több lesz a koleszterin-eltávolító LDL-receptor, és a szervezet gyorsabban szabadul meg a fölösleges zsíroktól, anélkül, hogy mellékhatásokat okozna.

Laboreredmények és állatkísérletek

Később a kutatók két konkrét hajtű-molekulát, a HpE9-et és a HpE12-t is kipróbálták: ezek az emberi májsejteken és genetikailag módosított egereken is látványos eredményt mutattak. Az egyik kísérletben a HpE12 a PCSK9 RNS-szintjét 74%-kal, a fehérjeszintet pedig 87%-kal csökkentette. Az egereken végzett teszt során pedig egyetlen injekció három nap elteltével az LDL-koleszterinszintet 47%-kal, a PCSK9 mennyiségét 50%-kal mérsékelte.

Ígéretes alternatíva a sztatinok helyett

Senki sem várta volna, hogy a meglévő géngátló terápiák – siRNS-ek, antiszensz-terápiák vagy CRISPR-eljárások – mellett egy ilyen egyszerű és stabil variáns, mint a PPRH, ekkora jelentőséggel bírhat. A HpE12 típusú hajtűk nemcsak olcsón előállíthatók és stabilak, de az immunrendszert sem terhelik meg. Az ilyen eljárás segítheti a szív- és érrendszeri betegségek hatékonyabb megelőzését, a jövőben pedig helyettesítheti a most még elterjedt sztatinalapú kezeléseket, amelyek gyakran járnak izomfájdalommal vagy egyéb mellékhatásokkal. Ha további kutatások is megerősítik az eredményeket, a módszer hamarosan elterjedhet a gyógyászatban.

2026, adminboss, www.sciencedaily.com alapján