Az FDA új engedélye után is késik az áttörés autizmusban

Egy lényeges szempont, hogy az amerikai Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hatóság (FDA) most először hagyta jóvá a szintetikus B9-vitamin, a leucovorin egy új alkalmazását. Ez a gyógyszer eddig a rákkezelések mellékhatásainak enyhítésére vagy a terápiák hatékonyságának növelésére szolgált, de most egy ritka idegrendszeri betegségnél, az agyi foláthiánynál kapott hivatalos jóváhagyást. Ez az állapot körülbelül egymillióból egy embert érint, és az agyban mutatkozó alacsony B9-vitamin-szint jellemzi. Bár a tünetek – például a szociális nehézségek, érzékszervi zavarok és ismétlődő viselkedések – hasonlóságot mutatnak az autizmus néhány jellemzőjével, jelenleg nincs elegendő adat arra, hogy a leucovorin az autizmus kezelésére is alkalmas lenne.

Nagy remények, kevés bizonyíték

Az elmúlt évben vezető tisztségviselők és a Trump-adminisztráció képviselői számos alkalommal azt állították, hogy a leucovorin sok autista gyermeknek hozhat enyhülést, és a gyógyszer alkalmazási előírását is ennek megfelelően kívánták módosítani. Ezek a nyilatkozatok reményt adtak azoknak a családoknak, akik autista gyermeket nevelnek. Gyakran hangoztatták, hogy a készítmény akár százezrek életét teheti könnyebbé, azonban az FDA most egyértelművé tette: nincs elegendő adat az autizmus kezelésére történő engedélyezéshez. Továbbra is az orvosi mérlegelésre bízzák, hogy kinek lehet mégis érdemes kipróbálni.

Orvosi bizonytalanság és kirobbanó kereslet

A kutatói közösség megosztott, sok szakember óvatosságra int. Néhány, főként Európában végzett, kis létszámú kutatás pozitív hatásokról számolt be, de ezek egy részét visszavonták hibák miatt. Az Egyesült Államokban a leucovorin autizmusra történő felírása már eddig is lehetséges volt úgynevezett off-label, azaz hivatalos jóváhagyás nélküli alkalmazásban. A leucovorin iránti kereslet a Trump-féle szeptemberi bejelentés után robbanásszerűen megnőtt; az utóbbi két hónapban ezt orvosi folyóiratok cikkei is megerősítették.

Bizonytalan jövő a családok számára

A szülők számára zavaró a zűrzavar: egyszer azt hallják, hogy hamarosan minden változni fog, máskor pedig, hogy még mindig bizonytalan a helyzet. Egy tekintélyes szakember szerint a családok ennél jobbat érdemelnének: több tudományos alaposságot és pontosabb tájékoztatást. Az FDA döntése azonban, miszerint nem hagyja jóvá a leucovorint autizmus kezelésére a jelenleg rendelkezésre álló, gyenge bizonyítékok miatt, a felelős orvosi hozzáállást tükrözi.

Az igazi áttörés tehát még várat magára – a megoldás pedig talán közelebb van, mint bárki hinné.

2025, adminboss, www.nbcnews.com alapján